Ataxia Teleangiectasia („A-T“): Entwicklung einer potenziellen Behandlung für Menschen mit A-T

EryDex ist ein innovatives System. Was EryDex besonders macht, ist, dass das System das Kortikosteroid in die roten Blutkörperchen des Patienten einschleust, bevor das Blut dem Patienten per Infusion zurückgeführt wird. Der Vorteil dabei ist, dass der Wirkstoff langsam und über einen langen Zeitraum direkt in das Gewebe abgegeben wird. Das reduziert die frei zirkulierende Steroid-Menge im Blut und führt so möglicherweise zu weniger Nebenwirkungen.^1,2 Erydex ist eine Prüftherapie und ist bislang nirgendwo als Medikament gegen eine Erkrankung zugelassen.

Vor jeder Behandlung werden etwa 50 ml Blut von dir bzw. deinem Kind entnommen. Die anschließende Infusion besteht aus etwa 70-80 ml Flüssigkeit. Diese enthält dein Blut bzw. das deines Kindes – beladen mit dem Wirkstoff oder Placebo. Die Verabreichung erfolgt über die Armvene oder, falls vorhanden, über einen zentralen Venenkatheter (einen dünnen Schlauch in einer großen Vene). Dieser Vorgang dauert etwa 40 Minuten. Der Studienteilnehmer oder -teilnehmerin erhält diese neue potenzielle Behandlung etwa alle 28 Tage im Studienzentrum. Während des Behandlungszeitraums werden dir bzw. deinem Kind EryDex in Form von insgesamt 6 Infusionen verabreicht.

Ja. Frühere Studien zeigen, dass Medikamente wie die Kortikosteroide Patienten mit Ataxia Teleangiectasia möglicherweise helfen könnten.^4,5 A-T Symptome werden mit speziellen neurologischen Skalen bewertet, die die Auswirkungen von A-T auf Haltung, Gang, Bewegungen (einschließlich der Augen) und Sprache der Patienten messen. Das verwendete Kortikosteroid ist bereits für die Behandlung verschiedener langfristiger entzündlicher Erkrankungen zugelassen, aber nicht speziell für Ataxia Teleangiectasia.

Während der Studie gibt es bestimmte Medikamente, die du oder dein Kind einnehmen dürft, während andere nicht erlaubt sind, um die Studienergebnisse nicht zu verfälschen. Solltest du bzw. sollte dein Kind während der Studie andere Medikamente einnehmen müssen, informiere bitte den behandelnden Arzt oder deinen Hausarzt darüber, dass du bzw. dein Kind an der A-T-Studie teilnehmen möchtet. Bittet sie oder ihn, den Prüfarzt zu kontaktieren, um die Verschreibung zusätzlicher Medikamente während der Studie abzuklären.

Zudem musst du den Studienarzt über alle anderen Studien informieren, an denen du oder dein Kind teilnehmt. Nimmst du bzw. nimmt dein Kind an einer anderen Studie teil, könnt ihr nicht an der A-T-Studie teilnehmen.

Ja. Alle Teilnehmer werden entweder der Kontroll- oder der experimentellen Gruppe zugeteilt. Es besteht also eine 50%-ige Chance, dass du oder dein Kind ein Placebo erhaltet und nicht den Wirkstoff.

Nach Abschluss der Studie und falls du oder dein Kind noch daran interessiert seid, die Therapie für ein Jahr fortzuführen, besteht die Möglichkeit, die potenzielle Behandlung mit Wirkstoff im Rahmen einer weiteren Phase-III-Studie zu erhalten, sofern der Studienarzt der weiteren Teilnahme zustimmt. In dieser zusätzlichen Studie erhalten alle Studienteilnehmer den Wirkstoff.