KLINISCHE STUDIE FÜR MENSCHEN MIT A-T

Ataxia Teleangiectasia („A-T“): Entwicklung einer potenziellen Behandlung für Menschen mit A-T

Wenn du oder dein Kind eine Ataxia Teleangiectasia (A-T)-Diagnose haben, könnte diese Studie für euch interessant sein. Mit unserem Online-Fragebogen kannst du schnell und unverbindlich herausfinden, ob eine Teilnahme für dich bzw. dein Kind möglich ist.

Liebe Patientin, lieber Patient, liebe Eltern,

die Diagnose Ataxia Teleangiectasia (A-T) kann für Betroffene und ihre Familien seelisch und körperlich belastend sein. Obwohl die Forschung viele interessante Ansätze verfolgt, gibt es bisher keine zugelassenen Behandlungen gegen A-T. Aktuelle Behandlungen zielen daher darauf ab, die bestsehenden Symptome zu lindern und deren Fortschreiten nach Möglichkeit zu verzögern.

Entwicklung einer neuen potenziellen Behandlung Die medizinische Forschung sucht stets nach neuen Therapiemöglichkeiten, die die neurologischen Symptome bei Menschen mit A-T behandeln könnten. In dieser internationalen A-T-Studie der klinischen Phase III „NEAT“ von Quince Therapeutics untersuchen wir eine potenzielle Behandlung bei A-T. Das EryDex-System soll dabei helfen, einen Entzündungshemmer potenziell möglichst sicher und langfristig zu verabreichen. Der neue Ansatz könnte daher möglicherweise dazu führen neurologische Symptome zu verbessern.

Patienten mit A-T können jetzt teilnehmenHaben du oder dein Kind die Diagnose A-T und bislang an keiner A-T-Studie mit EryDex teilgenommen, könnte diese Studie für dich interessant sein. Auf unserer Website erfährst du mehr über die potenzielle Behandlung und die Studie. Mit unserem Fragebogen findest du unverbindlich heraus, ob die Teilnahme für dich bzw. dein Kind möglich wäre (weitere Untersuchungen hinsichtlich der Eignung werden nach Verlangen des Arztes nötig sein).

Herzlichen Dank für dein Interesse an der A-T-Studie!

Die potenzielle Behandlung basiert auf einem Wirkstoff, dessen Wirksamkeit bei anderen Erkrankungen bereits nachgewiesen ist und möglicherweise dazu führen könnte, neurologische Symptome von A-T zu verbessern.

SPONSOR & STUDIENZENTREN

Durchgeführt von

Logo Quince Therapeutics

CHANCEN

6 Gründe für die Studienteilnahme

Ziel der A-T-Studie ist es herauszufinden, wie gut die potenzielle Behandlung bei neurologischen Symptomen von A-T wirkt.

Chancen

6 Gründe für die Studienteilnahme

Ziel der A-T-Studie ist es herauszufinden, wie gut die potenzielle Behandlung bei neurologischen Symptomen von A-T wirkt.

Du hast bzw. dein Kind hat die Möglichkeit, an einer Studie teilzunehmen, die die potenzielle Behandlung untersucht.

Möglicherweise kann die potenzielle Behandlung neurologische Symptome verbessern.

Die studienbedingten Behandlungen und Reisekosten werden vom Sponsor der Studie übernommen.

Du wirst bzw. dein Kind wird während der Studie durch Ärzte, Pflege- und Studienpersonal engmaschig medizinisch überwacht.

Mit der Teilnahme an der Studie unterstützt du bzw. dein Kind die medizinische Forschung bei der Entwicklung neuer Behandlungen gegen A-T, von denen Patienten in Zukunft profitieren könnten.

Du hast bzw. dein Kind hat die Möglichkeit, die potenzielle Behandlung auch nach Beendigung der Studie im Rahmen einer Erweiterungsstudie für ein Jahr weiter zu erhalten.

Mögliche Risiken

Wie bei allen klinischen Studien kann die Teilnahme mit möglichen Risiken einhergehen. Es kann sein, dass die potenzielle Behandlung nicht bzw. nicht wie gewünscht wirkt, oder dass es zu unerwarteten Ereignissen kommt. Aus diesem Grund erfolgt eine engmaschige Überwachung.

KRITERIEN

Bist du bzw. ist dein Kind für die Studie geeignet?

Die A-T-Studie richtet sich vor allem an Kinder oder junge Erwachsene mit der Diagnose Ataxia Teleangiectasia.

Du bzw. dein Kind könntet für die Teilnahme an der Studie geeignet sein, wenn:

Die Teilnahme an der Studie ist nicht möglich, wenn:

TEILNAHME

So nehmen du oder dein Kind an der Studie teil

Schritt

1

Informationen einholen

Informiere dich auf unserer Studienwebsite in Ruhe über die Details der A-T-Studie. Antworten auf die wichtigsten Fragen zur Studie findest du hier.

Schritt

2

Fragebogen ausfüllen

Über einen Fragebogen erfährst du, ob du oder dein Kind möglicherweise teilnehmen könnt. Anschließend klären wir in einem persönlichen Gespräch mit dir die weiteren Schritte.

Schritt

3

Termin vereinbaren

Wenn du dich für die Teilnahme interessierst, dann sprich unverbindlich mit einem Studienarzt. Erst nach deinem Termin am Studienzentrum entscheidest du über die Teilnahme. Es bestehen keine Nachteile für deine medizinische Versorgung bzw. die deines Kindes, solltest du dich gegen eine Teilnahme entscheiden.

AUF EINEN BLICK

Was kommt während der Studienphase auf mich bzw. mein Kind zu?

Durch die Teilnahme an der Studie entstehen dir keinerlei Kosten. Hier erfährst du mehr über die Studie.

3

Telefontermine

sind geplant.

8

Besuche

am Zentrum finden statt.

8

Monate

dauert die gesamte Studie.

6

Infusionen

sind Teil der Behandlung.

STUDIENZENTREN

Hier findet die A-T-Studie statt

2

Standorte

106

Teilnehmer

ABLAUF

So läuft die A-T-Studie im Detail ab

Kontakt

Es sind Fragen offengeblieben? Dann kontaktiere uns.

EIGNUNG

Kannst du bzw. dein Kind an der A-T-Studie teilnehmen?

FAQ

Häufig gestellte Fragen

EryDex ist ein innovatives System. Was EryDex besonders macht, ist, dass das System das Kortikosteroid in die roten Blutkörperchen des Patienten einschleust, bevor das Blut dem Patienten per Infusion zurückgeführt wird. Der Vorteil dabei ist, dass der Wirkstoff langsam und über einen langen Zeitraum direkt in das Gewebe abgegeben wird. Das reduziert die frei zirkulierende Steroid-Menge im Blut und führt so möglicherweise zu weniger Nebenwirkungen.1,2 Erydex ist eine Prüftherapie und ist bislang nirgendwo als Medikament gegen eine Erkrankung zugelassen.

Vor jeder Behandlung werden etwa 50 ml Blut von dir bzw. deinem Kind entnommen. Die anschließende Infusion besteht aus etwa 70-80 ml Flüssigkeit. Diese enthält dein Blut bzw. das deines Kindes – beladen mit dem Wirkstoff oder Placebo. Die Verabreichung erfolgt über die Armvene oder, falls vorhanden, über einen zentralen Venenkatheter (einen dünnen Schlauch in einer großen Vene). Dieser Vorgang dauert etwa 40 Minuten. Der Studienteilnehmer oder -teilnehmerin erhält diese neue potenzielle Behandlung etwa alle 28 Tage im Studienzentrum. Während des Behandlungszeitraums werden dir bzw. deinem Kind EryDex in Form von insgesamt 6 Infusionen verabreicht.

Ja. Frühere Studien zeigen, dass Medikamente wie die Kortikosteroide Patienten mit Ataxia Teleangiectasia möglicherweise helfen könnten.4,5 A-T Symptome werden mit speziellen neurologischen Skalen bewertet, die die Auswirkungen von A-T auf Haltung, Gang, Bewegungen (einschließlich der Augen) und Sprache der Patienten messen. Das verwendete Kortikosteroid ist bereits für die Behandlung verschiedener langfristiger entzündlicher Erkrankungen zugelassen, aber nicht speziell für Ataxia Teleangiectasia.

Während der Studie gibt es bestimmte Medikamente, die du oder dein Kind einnehmen dürft, während andere nicht erlaubt sind, um die Studienergebnisse nicht zu verfälschen. Solltest du bzw. sollte dein Kind während der Studie andere Medikamente einnehmen müssen, informiere bitte den behandelnden Arzt oder deinen Hausarzt darüber, dass du bzw. dein Kind an der A-T-Studie teilnehmen möchtet. Bittet sie oder ihn, den Prüfarzt zu kontaktieren, um die Verschreibung zusätzlicher Medikamente während der Studie abzuklären.

Zudem musst du den Studienarzt über alle anderen Studien informieren, an denen du oder dein Kind teilnehmt. Nimmst du bzw. nimmt dein Kind an einer anderen Studie teil, könnt ihr nicht an der A-T-Studie teilnehmen.

Ja. Alle Teilnehmer werden entweder der Kontroll- oder der experimentellen Gruppe zugeteilt. Es besteht also eine 50%-ige Chance, dass du oder dein Kind ein Placebo erhaltet und nicht den Wirkstoff.

Nach Abschluss der Studie und falls du oder dein Kind noch daran interessiert seid, die Therapie für ein Jahr fortzuführen, besteht die Möglichkeit, die potenzielle Behandlung mit Wirkstoff im Rahmen einer weiteren Phase-III-Studie zu erhalten, sofern der Studienarzt der weiteren Teilnahme zustimmt. In dieser zusätzlichen Studie erhalten alle Studienteilnehmer den Wirkstoff.

Du interessierst dich für die A-T-Studie?

Finde jetzt unverbindlich über unseren Fragebogen heraus, ob du oder dein Kind für die Studienteilnahme geeignet seid.