FAQ
EryDex ist ein innovatives System. Was EryDex besonders macht, ist, dass das System das Kortikosteroid in die roten Blutkörperchen des Patienten einschleust, bevor das Blut dem Patienten per Infusion zurückgeführt wird. Der Vorteil dabei ist, dass der Wirkstoff langsam und über einen langen Zeitraum direkt in das Gewebe abgegeben wird. Das reduziert die frei zirkulierende Steroid-Menge im Blut und führt so möglicherweise zu weniger Nebenwirkungen.1,2 Erydex ist eine Prüftherapie und ist bislang nirgendwo als Medikament gegen eine Erkrankung zugelassen.
Ja. Frühere Studien zeigen, dass Medikamente wie die Kortikosteroide Patienten mit Ataxia Teleangiectasia möglicherweise helfen könnten.1,2 A-T Symptome werden mit speziellen neurologischen Skalen bewertet, die die Auswirkungen von A-T auf Haltung, Gang, Bewegungen (einschließlich der Augen) und Sprache der Patienten messen. Das verwendete Kortikosteroid ist bereits für die Behandlung verschiedener langfristiger entzündlicher Erkrankungen zugelassen, aber nicht speziell für Ataxia Teleangiectasia.
Vor jeder Behandlung werden etwa 50 ml Blut von dir bzw. deinem Kind entnommen. Die anschließende Infusion besteht aus etwa 70-80 ml Flüssigkeit. Diese enthält dein Blut bzw. das deines Kindes – beladen mit dem Wirkstoff oder Placebo. Die Verabreichung erfolgt über die Armvene oder, falls vorhanden, über einen zentralen Venenkatheter (einen dünnen Schlauch in einer großen Vene). Dieser Vorgang dauert etwa 40 Minuten. Der Studienteilnehmer oder -teilnehmerin erhält diese neue potenzielle Behandlung etwa alle 28 Tage im Studienzentrum. Während des Behandlungszeitraums werden dir bzw. deinem Kind EryDex in Form von insgesamt 6 Infusionen verabreicht.
Ja. Alle Teilnehmer werden entweder der Kontroll- oder der experimentellen Gruppe zugeteilt. Es besteht also eine 50%-ige Chance, dass du oder dein Kind ein Placebo erhaltet und nicht den Wirkstoff.
Nach Abschluss der Studie und falls du oder dein Kind noch daran interessiert seid, die Therapie für ein Jahr fortzuführen, besteht die Möglichkeit, die potenzielle Behandlung mit Wirkstoff im Rahmen einer weiteren Phase-III-Studie zu erhalten, sofern der Studienarzt der weiteren Teilnahme zustimmt. In dieser zusätzlichen Studie erhalten alle Studienteilnehmer den Wirkstoff.
Während der Studie gibt es bestimmte Medikamente, die du oder dein Kind einnehmen dürft, während andere nicht erlaubt sind, um die Studienergebnisse nicht zu verfälschen. Solltest du bzw. sollte dein Kind während der Studie andere Medikamente einnehmen müssen, informiere bitte den behandelnden Arzt oder deinen Hausarzt darüber, dass du bzw. dein Kind an der A-T-Studie teilnehmen möchtet. Bittet sie oder ihn, den Prüfarzt zu kontaktieren, um die Verschreibung zusätzlicher Medikamente während der Studie abzuklären.
Zudem musst du den Studienarzt über alle anderen Studien informieren, an denen du oder dein Kind teilnehmt. Nimmst du bzw. nimmt dein Kind an einer anderen Studie teil, könnt ihr nicht an der A-T-Studie teilnehmen.
Grundsätzlich kann es bei der Einnahme von Medikamenten immer zu Nebenwirkungen kommen. Bei zugelassenen Arzneimitteln ist die Häufigkeit von Nebenwirkungen weitgehend bekannt und wird im Beipackzettel ausgewiesen. Bei Prüfmedikamenten, die sich noch in klinischen Studien befinden, kann es zu unerwünschten Ereignissen kommen, die nicht vorhersehbar waren. Deshalb werden Studienteilnehmerinnen und Studienteilnehmer intensiv und engmaschig überwacht, um in solchen Fällen rasch handeln zu können, falls es notwendig wird. Diese Studie wurde von der zuständigen Bundesbehörde sowie von einer Ethikkommission überprüft und genehmigt. Zudem bespricht auch der Studienarzt mit Ihnen ausführlich die möglichen bekannten Nebenwirkungen – und was im Fall von unerwünschten Ereignissen zu tun ist.
Ziel der A-T-Studie ist es, herauszufinden, wie gut die neue potenzielle Behandlung bei der Therapie neurologischer Symptome von A-T funktioniert. Diese wird anhand der neurologischen Symptome der Patienten oder anhand spezifischer neurologischer Untersuchungen und Skalen bewertet: Die Auswirkungen von A-T auf die Körperhaltung, den Gang, die Bewegungen (einschließlich der Augen) und die Sprache der Patienten werden evaluiert. Die Teilnahme an der Studie ist freiwillig, und du oder dein Kind können jederzeit zurücktreten. Nach Abschluss der Studie und falls du oder dein Kind noch daran interessiert seid, die Therapie für ein Jahr fortzuführen, besteht die Möglichkeit, die potenzielle Behandlung mit Wirkstoff im Rahmen einer Erweiterungsstudie zu erhalten, sofern der Studienarzt der weiteren Teilnahme zustimmt.
Die Studie befindet sich in der Phase III. Die neue potenzielle Behandlung wird weltweit an insgesamt mindestens 106 Patienten mit einer genetisch bestätigten A-T untersucht. Die A-T-Studie ist eine sogenannte randomisierte, Placebo-kontrollierte, multizentrische und doppelt verblindete Studie.
Placebo-kontrolliert bedeutet, dass die Wirkung des Prüfmedikaments im Vergleich zu einem Scheinmedikament, also einem Placebo, getestet wird. Ein Placebo sieht genauso aus wie das zu testende Medikament, enthält aber keinen Wirkstoff.
Randomisiert heißt, dass genau wie beim Werfen einer Münze der Zufall entscheidet, ob der Patient das Prüfmedikament oder ein Placebo erhält. Somit soll jegliche Beeinflussung bei der Zuweisung vermieden werden. Die Randomisierung erfolgt zum Beginn der Behandlungsphase.
Doppelt verblindet bedeutet, dass weder die Mitglieder des Studienteams noch die Teilnehmenden und deren Angehörigen erfahren, welcher Behandlung sie zugeordnet werden. Niemand kann dir also sagen, ob du oder dein Kind ein Placebo oder den Wirkstoff erhaltet. Das “Verblinden” bei Studien soll verhindern, dass Mitglieder des Studienteams oder die Studienteilnehmenden die Ergebnisse beeinflussen. Allein die Erwartung, dass das Medikament helfen soll, kann beispielsweise die Aussagen eines Probanden über die Symptome beeinflussen.
Multizentrisch bedeutet, dass die Studie an mehreren Studienzentren durchgeführt wird. Dies hat den Vorteil, dass man Teilnehmende aus verschiedenen geografischen Gebieten rekrutieren kann.
Per Gesetz müssen die meisten Medikamente in sogenannten klinischen Studien untersucht werden, bevor es für die allgemeine Behandlung freigegeben werden kann. Die Studien dienen zur Prüfung der Wirksamkeit und Verträglichkeit des neuen Medikaments. Dabei gelten strenge Vorgaben, und die Teilnehmenden werden engmaschig von Studienärzten begleitet. Für Patienten bedeutet die Teilnahme an klinischen Studien, dass sie bereits vor der offiziellen Zulassung die Möglichkeit bekommen, einen neuen Wirkstoff zur Behandlung ihrer Krankheit zu erhalten.
Klinische Studien werden in drei Phasen unterteilt:
Phase I: Ein Prüfmedikament wird zum ersten Mal einer kleinen Gruppe von meist gesunden Freiwilligen verabreicht. Dabei wird mit einer sehr niedrigen Dosis angefangen, die dann vorsichtig gesteigert wird. Ziel ist es, die Verträglichkeit und Sicherheit zu untersuchen.
Phase II: Eine etwas größere Gruppe von Patienten bekommt das Prüfmedikament. Neben der Sicherheit und Verträglichkeit wird hier vor allem die Wirksamkeit geprüft.
Phase III: Das Prüfmedikament wird in großen, oft internationalen klinischen Studien an mehreren hundert bis tausend Patienten untersucht. Es werden die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit geprüft. Mit den positiven Ergebnissen dieser Studien kann die Marktzulassung für das Prüfmedikament beantragt werden. Im Erfolgsfall wird daraus ein offiziell zugelassenes Medikament, das dann für Patienten zugänglich ist.
Phase IV: Manchmal wird nach der Zulassung des Medikaments eine weitere Studienphase angeschlossen. Dadurch können mehr Informationen, z.B. über Nebenwirkungen, den klinischen Nutzen und die sichere Anwendung im klinischen Alltag gewonnen werden.
Die Studie hat bereits begonnen und läuft voraussichtlich bis 2025. Eine Teilnahme ist daher ab sofort möglich. Mit unserem Fragebogen kannst du einfach und unverbindlich prüfen, ob du oder dein Kind grundsätzlich für die Studie geeignet seid.
Ja. Die Teilnehmer der A-T-Studie werden per Zufallsprinzip (wie beim Werfen einer Münze) in gleicher Anzahl einer von zwei Gruppen zugewiesen: Eine Gruppe durchläuft die potenzielle Behandlung mit einem Wirkstoff, die andere Gruppe erhält das Scheinmedikament. In beiden Fällen werden Infusionen verabreicht.
Weder du bzw. dein Kind noch der Studienarzt oder eine andere an der Studie beteiligte Person werden darüber informiert, welche Behandlung (Wirkstoff oder Placebo) du oder dein Kind erhalten habt. Dieses Prinzip wird „Verblindung“ genannt.
In bestimmten Situationen, etwa bei einem medizinischen Notfall, kann eine sogenannte Entblindung erfolgen. Das heißt, dein Studienarzt oder das Studienteam können dann erfahren, ob du oder dein Kind das Prüfmedikament oder Placebo erhalten habt.
Nach Abschluss der Studie und falls du oder dein Kind noch daran interessiert seid, die Therapie für ein Jahr fortzuführen, besteht die Möglichkeit, die potenzielle Behandlung mit Wirkstoff im Rahmen einer weiteren Studie zu erhalten, sofern der Studienarzt der weiteren Teilnahme zustimmt.
In Deutschland findet die A-T-Studie in zwei Standorten (Frankfurt und Tübingen) statt. Dabei handelt es sich um renommierte Studienzentren, wie z.B. spezialisierte Arztpraxen oder Universitätsklinken.
Mit unserem Fragebogen kannst du einfach und unverbindlich prüfen, ob du oder dein Kind grundsätzlich für die Studie geeignet seid und daran teilnehmen könnt.
Insgesamt dauert die Teilnahme an der A-T-Studie ungefähr 8 Monate. Die Teilnahme umfasst mindestens 8 Besuche am Studienzentrum: 1 Besuch für die Voruntersuchung, 6 Besuche für die Durchführung der neuen potenziellen Behandlung und 1 Besuch für die Sicherheitsnachbeobachtung. Zusätzlich finden in der Behandlungsphase 3 Termine statt, von denen 2 telefonisch erfolgen und 1 vor Ort oder telefonisch.
Nein. Bei der A-T-Studie besucht ihr das Studienzentrum jeweils ambulant. Auch Erstbesuch ist als eintägiger Besuch konzipiert, kann aber im Falle logistischer Probleme an zwei Tagen durchgeführt werden.
Nein, für die Teilnahme an der Studie musst du nichts bezahlen. Sowohl die Teilnahme als auch die potenzielle Behandlung der Studie und alle damit verbundenen Untersuchungen und Laboranalysen werden vom Sponsor übernommen und sind daher kostenfrei. Ein spezielles Reiseunternehmen wird damit beauftragt, die Anreise und mögliche Unterbringung für dich bzw. deine Familie zu organisieren. Das Unternehmen rechnet die dabei entstandenen Reisekosten direkt mit dem Sponsor ab.
Deine Krankenversicherung bzw. die deines Kindes hat keinen Einfluss auf die Teilnahme an der A-T-Studie. Das heißt, die Untersuchungen oder Behandlungen werden nicht über die Kasse abgerechnet, sondern ausschließlich vom Sponsor der Studie übernommen. Zudem ist Quince Therapeutics dazu verpflichtet, eine sogenannte Probandenversicherung abzuschließen. Diese deckt mögliche Risiken des Studienteilnehmers ab.
Nein, es wird keine Entschädigung geben.
Ja. Du hast das Recht, die Teilnahme jederzeit zu beenden. Einen Grund dafür musst du nicht nennen. Dir entstehen dadurch keine Nachteile bezüglich der weiteren medizinischen Versorgung.
Du solltest jedoch deinen Studienarzt unverzüglich über deine Entscheidung informieren. Ebenso ist es wichtig, sämtliche Probleme mitzuteilen, die unter Umständen während der klinischen Studie aufgetreten sind, damit daraus sowohl für dich bzw. dein Kind als auch für andere Teilnehmende in der Studie entsprechende Schlussfolgerungen gezogen werden können. Sollte es für deine Sicherheit bzw. die deines Kindes wichtig sein, kann es andererseits auch sein, dass der Studienarzt dich bzw. dein Kind aus der Studie herausnimmt. Auch die Firma Quince Therapeutics, der Sponsor der Studie, behält sich das Recht vor, die A-T-Studie vorzeitig abzubrechen.
Die Privatsphäre von Personen, die an einer klinischen Forschungsstudie beteiligt sind, ist geschützt. Dazu werden deine Daten bzw. die deines Kindes pseudonymisiert. Das heißt, der Studienarzt wird Informationen von dir bzw. deinem Kind sammeln und diese mit einem Code kennzeichnen. Auf diese Weise werden eure Daten verarbeitet – und zwar ohne Informationen, die deine Identität bzw. die deines Kindes offenbaren. Lediglich autorisierte Personen wie etwa der Studienarzt haben Zugriff auf die Liste der Patientennamen und der entsprechenden Codes.
Die neue potenzielle Behandlung wurde von Forschern von Quince Therapeutics in San Francisco, USA, entwickelt. Das Biotechnologie-Unternehmen spezialisiert sich auf die Entwicklung innovativer Therapeutika zur Behandlung von seltenen Erkrankungen wie Ataxia Teleangiectasia.
Quince Therapeutics hat die Trials24 GmbH mit der Unterstützung bei der Rekrutierung geeigneter Teilnehmer für die A-T-Studie beauftragt. Die in München ansässige Firma ist auf die Rekrutierung für klinische Studien spezialisiert und hilft pharmazeutischen Unternehmen dabei, innovative Medikamente schneller für Patienten zugänglich zu machen.
Mit dem Fragebogen prüfst du einfach und unverbindlich, ob du bzw. dein Kind für eine Studienteilnahme möglicherweise geeignet seid. Bei weiteren Fragen kannst du unseren Patienten-Infoservice kontaktieren. Diesen erreichst du per E-Mail unter info@a-t-studie.de, über das Kontaktformular oder Montag bis Freitag von 9 – 18 Uhr unter der Telefonnummer +49 89 3803 1552.
Finde jetzt unverbindlich über unseren Fragebogen heraus, ob du oder dein Kind für die Studienteilnahme geeignet seid.
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