Studie

Die A-T-Studie im Überblick

Potenzielle Behandlung

Der Wirkmechanismus im Überblick

Die potenzielle Behandlung enthält den Wirkstoff Dexamethason, der bereits bei vielen Erkrankungen zum Einsatz kommt. Es handelt sich dabei um ein Kortikosteroid, dass untersucht wird hinsichtlich einer möglichen Verbesserung neurologischer Symptome bei A-T.^1,2

Zunächst wird dem Patienten etwas Blut abgenommen. Mithilfe einer speziellen sterilen Methode gelangt der Wirkstoff dank der potenziellen Behandlung direkt in die extrahierten roten Blutkörperchen. Innerhalb von zwei Stunden nach Blutabnahme werden diese aufbereiteten roten Blutkörperchen dem Patienten wieder per Infusion verabreicht. Auf diese Weise wird das Medikament langsam und über einen Zeitraum von 3 bis 4 Wochen von den roten Blutkörperchen des Patienten, abgegeben. Dieses Verfahren verringert die Menge des frei im Blutkreislauf zirkulierenden Steroids – und könnte so möglicherweise Nebenwirkungen verringern.

Im folgenden Video siehst du eine Visualisierung der Prozedur (in englischer Sprache):

Ablauf

So läuft die A-T-Studie ab

Informieren & Teilnahme prüfen

Die wichtigsten Informationen zur A-T-Studie findest du auf dieser Website. Schau dir zunächst alles in Ruhe an. Anschließend kannst du über den unverbindlichen Fragebogen prüfen, ob du oder dein Kind die wichtigsten Kriterien für die Studie erfüllt und prinzipiell daran teilnehmen könnt.

Kannst du teilnehmen?

Termin vereinbaren

Am Ende des Fragebogens kannst du uns, falls du bzw. dein Kind aufgrund deiner Angaben geeignet sein könntet, unverbindlich deine Kontaktdaten hinterlassen. Unser Patienten-Infoservice wird sich dann persönlich mit dir in Verbindung setzen. In einem unverbindlichen Telefonat besprechen wir weitere Fragen und die nächsten Schritte. Gerne stellen wir dir auch Informationen für deinen behandelnden Arzt oder den deines Kindes zur Verfügung.

Erster Besuch am Studienzentrum

Beim ersten Termin am Studienzentrum lernen du (und dein Kind) den Studienarzt kennen. Er oder sie wird euch ausführlich über die Einzelheiten der Studie informieren und die Krankengeschichte sowie die Medikamenteneinnahmen überprüfen, um sicherzustellen, dass alle Voraussetzungen für die Teilnahme erfüllt sind. Alle Informationen erhältst du schriftlich, sodass du sie in Ruhe durchlesen kannst. Wenn du alles verstanden hast, alle Fragen beantwortet sind und dich für die Teilnahme entscheidest, kannst du die Einwilligungserklärung zusammen mit dem Studienarzt unterschreiben. Dein Studienarzt wird dich bei jedem Ablaufschritt unterstützen.

Voruntersuchung

Mit der schriftlichen Einwilligung beginnt die Vorbereitung der Studienteilnahme – zunächst in Form einer Voruntersuchung: Der Studienarzt führt bei dir bzw. deinem Kind eine Reihe an Untersuchungen durch, um sicherzustellen, dass du oder dein Kind weiterhin an der Studie teilnehmen könnt.

Behandlungsphase

Während der Behandlungsphase erhältst du bzw. erhält dein Kind 6-mal im Abstand von ca. 28 Tagen per Zufallsprinzip eine bestimmte Dosis des Prüfmedikaments oder ein Placebo (ein Scheinmedikament, das genau gleich wie das Prüfmedikament aussieht, aber keinen Wirkstoff enthält). Es besteht daher eine 50%-Chance, dass du oder dein Kind nicht den Wirkstoff erhaltet, sondern nur ein Placebo. In beiden Fällen wird dir bzw. deinem Kind dafür zunächst Blut abgenommen, dieses mit dem Medikament oder Placebo aufbereitet und anschließend mittels der potenziellen Behandlung per Infusion verabreicht. Weder du bzw. dein Kind noch der Studienarzt werdet wissen, ob ihr das Prüfmedikament oder das Placebo erhaltet. Allerdings kann der Studienarzt bei einem Notfall diese Information nachsehen.

Nachbeobachtung & Abschluss

Nach Abschluss der 6-monatigen Behandlungsphase findet ein abschließender Besuchstermin statt. Danach wirst du einen Monat später telefonisch kontaktiert. Wird die Studie erfolgreich beendet, kannst du bzw. kann dein Kind möglicherweise die potenzielle Behandlung weiterhin im Rahmen einer Erweiterungsstudie fortführen. In dieser Studie gibt es kein Placebo, sondern alle Teilnehmer erhalten das Prüfmedikament. Die Teilnahme daran ist ebenfalls freiwillig, es besteht also keine Verpflichtung, an der Erweiterungsstudie teilzunehmen solltest du bzw. sollte dein Kind dies nicht wünschen.

Du interessierst dich für die A-T-Studie?

Finde jetzt unverbindlich über unseren Fragebogen heraus, ob du oder dein Kind für die Studienteilnahme geeignet seid.

Quellen